科學家們在豬器官人體移植研究方面取得新進展,已準備好進入大規模臨
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床試驗階段。
開發基因編輯豬的生物科技公司eGenesis近日宣布,美國食品藥品監督管理局已批准其豬腎人體移植臨床試驗。 該公司通過CRISPR基因編輯技術,敲除了豬體內產生α-Gal抗原的基因,使移植器官免受人體免疫系統立即排斥。
目前美國已有超過10萬人等待器官移植,其中86%需要腎臟。 對於血型為O型的患者而言,平均等待時間甚至長達10年。 接受試驗性移植的54歲患者Bill Stewart表示:“這讓我重獲新生,現在已能恢復工作和戶外活動。 ”
麻省總醫院已完成三例基因編輯豬腎移植手術:
- 2024年3月:62歲患者Rick Slayman(術後存活2個月)
- 2025年1月:67歲患者Tim Andrews(目前全球最長存活者)
- 2025年6月:Bill Stewart(術后已恢復工作)
紐約大學朗格尼健康中心團隊曾為54歲患者Lisa Pisano同時移植機械心臟泵和豬腎,雖最終因腎功能下降停用免疫抑制治療,但驗證了多器官聯合移植的可能性。 2024年11月進行的另一次移植使53歲患者Towana Looney實現了130天無透析生活。
eGenesis公司計劃在未來兩年半內完成33例移植手術,聯合治療公司(United Therapeutics)也將啟動50例規模的臨床試驗。 首席科學家Paul Conway指出:「早期個案研究顯示,超過70%腎病患者願意接受經FDA認證的豬腎移植。 ”
這項技術突破將為全球3
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700萬慢性腎病患者帶來新希望。 當前透析治療五年存活率低於50%,而基因編輯豬腎移植可顯著改善患者預後。 研究團隊表示,未來試驗將重點驗證技術對健康情況較好患者的移植效果,以更準確評估器官長期存活率。
麻省總醫院移植專家Leonardo Riella博士強調:「通過系統性臨床試驗,我們能更清晰判斷這項技術的普適性。 早期案例多為終末期患者,未來需要觀察其在不同病情階段的應用效果。