布萊頓大學研究人員取得全球首例成就，成功創建了遺傳穩定的實驗室培養早衰症幹細胞模型，為心臟衰老和罕見疾病研究開闢了新途徑。
哈欽森-吉爾福德早衰綜合征（HGPS）是一種致命的極其罕見疾病，全球約每2000萬名兒童中有1人患病。 該疾病由基因突變引起，產生一種名為早衰蛋白（progerin）的缺陷蛋白——這種蛋白加速細胞衰老，導致患病兒童出現嚴重的心血管疾病和心力衰竭，這些兒童通常在青少年早期死亡。
迄今為止，獲取人類早衰症細胞系通常採用不穩定的方法，這些方法可能導致DNA突變，從而使後續分析不準確。
現在——首次——布萊頓大學的研究人員開發出一種創
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建實驗室培養的早衰症幹細胞模型的方法，而不會改變其DNA。 這些遺傳穩定的實驗室培養的心臟細胞表現得與患者體內發現的細胞完全一樣——使研究人員能夠在不需要罕見患者樣本的情況下觀察疾病如何迅速使心臟衰老，同時為探索早衰症和與年齡相關的心臟疾病的新型治療方法提供平臺。
DNA
由布萊頓整合基因組學（BIG）單元的科學家領導的這項研究，標誌著全球理解該疾病以及更廣泛的衰老生物學努力的重大進展。 這項新研究現已發表在國際期刊《衰老醫學》（Ageing Medicine）上。
布萊頓研究團隊——由Rameen Shakur教授和訪問幹細胞科學家Juned Kadiwala領導——使用現有的重程式設計方法（仙台病毒技術），將早衰症兒童及其健康家庭成員的皮膚細胞轉化為“主細胞”，這些細胞可以轉變為身體中的任何組織，包括心臟細胞。
通過這一過程，研究團隊能夠創建世界上首個「零足跡」幹細胞，這些幹細胞保留了致病突變，但遺傳穩定且適合準確研究。 當這些幹細胞在實驗室中發育成心臟細胞時，它們表現出早衰症和早衰的典型特徵——有助於解釋為什麼HGPS患兒的心臟衰老如此迅速。
新的幹細胞模型為實驗性治療提供了寶貴工具，包括RNA療法（使用RNA分子靶向或修改特定基因的治療方法）和旨在減緩或預防心血管衰老的小分子藥物。
布萊頓整合基因組學（BIG）單元的訪問幹細胞科學家Juned Kadiwala表示：“由於患者組織非常有限，這些實驗室培養的細胞為科學家提供了一種道德且有效的方式來詳細探索該疾病——並可作為應對其他罕見遺傳疾病的藍圖。 ”
Shakur教授說：「這對衰老研究來說是一個里程碑，使我們更接近理解不僅僅是早衰症，還包括衰老本身的生物學。 這是我們首次能夠在人類心臟細胞中直接研究早衰症。 這為科學家提供了一種強大的方式來測試潛在療法，並瞭解是什麼驅動了這些兒童的快速衰老。 實驗室培養的細胞意味著我們能夠以以前不可能的方式研究這種疾病。 這項工作為開發治療這種毀滅性疾病患兒的方法帶來了希望。 ”
Juned Kadiwala補充道：「能夠在實驗室中培養患者特異性心臟細胞，使我們能夠以前所未有的方式研究該疾病。 這一突破不僅加速了早衰症研究，還為研究其他組織獲取有限的罕見遺傳疾病提供了藍圖。 ”
儘管早衰症很罕見，但這些發現具有更廣泛的意義。 驅動早衰症的同一種蛋白質——早衰蛋白——也會隨著我們年齡的增長而在每個人體內緩慢積累。 在這些新的幹細胞模型中研究它，可能揭示為什麼我們的血管變硬、細
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胞衰老以及心臟隨著時間推移而減弱。
布萊頓大學的Rameen Shakur教授表示：「這項研究由布萊頓大學進行，患者樣本由早衰症研究基金會提供。 通過公開分享他們的發現，布萊頓團隊希望説明全球科學家更好地理解加速衰老現象，並推進治療，以改善受這種毀滅性疾病影響的兒童的生活。 ”
這項工作反映了布萊頓大學致力於推進精準健康並應對當今最緊迫的醫療挑戰的承諾。 通過開創研究以前無法接觸的疾病的新安全方法，該大學旨在塑造生物醫學研究的未來，並改善全球患者的結果。
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